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1岁娃住院4天破费55万元！涉事病院及家长回应来了，稀有病用药难题怎样解？

“一个一岁小女孩住院4天破费55万”的话题引发烧议！

甚么病会破费这么高？

9月4日，央视网报导，西安交年夜隶属第二病院回应称，患者是一位不满2岁的小女孩，因四肢无力，运动落后，2个月前来到病院儿童医院求诊，终极确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)，该病系稀有的遗传性疾病。及家长相同后，而且签订知情赞成书，利用诺西那生钠为患者举行医治。诺西那生钠入口落地的价钱是天下同一的，现在是55万元。

病院、家长回应

据央视网报导，近日，一张西安交通年夜学隶属第二病院儿科神经痊愈病区住院收费票据于网上流传。

票据显示，一位由该院小儿内科收治的1岁幼女8月17日最先住院，8月21日出院，4天时间统共破费553639.2元。

4天里病院收取床位费620元，化验费930元，照顾护士费80元，检查费1555元，诊查费120元，最贵的是西药费，高达550177.2元。票据同时显示，此次医治医保兼顾支付570.25元，小我私家支付553068.95元。

“西安交年夜二附院官方微信公号”同日宣布文章《警惕！两岁如下婴幼儿“头号稀有遗传病杀手”，致残、致死率高》，可看做是对于此事及相干疾病做了回应及科普。文章称，两个月前，不满2岁的小花(匿名)因四肢无力，运动落后，到病院儿童医院求诊，终极确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)，该病系稀有的遗传性疾病。

文章称，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性致使肌无力、肌萎缩的稀有疾病。病发率约莫万分之一。2018年5月，该病被列入国家卫生康健委员会等部门结合制订的《第一批稀有病目次》，是排位第二的神经肌肉稀有病。婴幼儿期起病的患儿，很年夜几率没法活到两岁。是以，SMA也被称为两岁如下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

文章显示，凭据小花的临床体现和基因检查结果，依据中华医学会遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组发表的《脊髓性肌萎缩的临床实践指南》，小花无药物利用禁忌症，是以及家长相同后，而且签订知情赞成，利用诺西那生钠为小花举行医治。

文章先容，诺西那生钠是全世界首个精准靶向医治SMA的药物，经由历程提高SMA患者的SMN卵白水平，转变疾病的进程并改善预后。此药由美国研发，是用在医治稀有病脊髓性肌萎缩的殊效药。2019年2月份颠末国家药品监视治理局引进海内，昔时就于西安交年夜二附院儿童医院SMA诊疗中央用在临床医治该病患儿。于药物利用方面，公立病院实施药品零加成。

据媒体报导，患儿小花的妈妈体现，网上流传的病院收费票据的照片是于其不知情的情况下游传出去的。“我孩子患上的脊髓性肌萎缩症，需要用入口药诺西那生钠医治，用药是我赞成的。我很谢谢交年夜二附院救了我孩子的命，交年夜二附院的医生及护士对于患者真的很好。这个药品交年夜二附院没有多收一分钱，各人也能够于网上去查药品的价钱。”

据悉，本年3月中旬也有一个相似病例。3月3日，于山东年夜学齐鲁儿童病院，一个只有18个月年夜的SMA患者被注射了一针5毫升的诺西那生钠，价钱也是55万元。

更多稀有病用药有望进医保目次

7月30日，国家医保局宣布了《2021年国家医保药品目次调整经由历程开端情势审查的申报药品名单》。经审核，271个药品经由历程开端情势审查。此中，渤健生物的诺西那生钠也于这次名单中，此外另有包罗维布妥昔单抗、氯苯唑酸软胶囊等多个稀有病药物。

近期山西、湖南等多个省分宣布药品自动降价通知布告，包罗上述于内的多款稀有病药物自动申请降价。此中，诺西那生钠降价20%摆布，由69.97万元降到55万元。

8月9日，黑龙江医保局宣布《关在部门药品降价的通知》称，经企业自动申请，共有7个药品宣布降价。此中，辉瑞的氯苯唑酸软胶囊(61mg×30粒)价钱从64100元/盒调至24650元/盒，每一盒降价靠近4万元，降幅高达61.5%。

事实上，部门外洋厂商也注解了想进入医保目次的意愿。渤健生物8月6日于官方微信公号说起，公司期待SMA医治药物能纳入国家医保目次，从基础上减缓SMA患者的医治困境，同时可以助力各地支付政策的尽快落地。

国信证券高级研究员张千亿球友会-立超对于中国证券报记者体现，最近几年来海内对于稀有病用药的多方共付买单模式、惠平易近普惠险等，都是对于构建稀有病保障系统的有利摸索，也于一定水平上注解破解稀有药价高难题已经进入本色性的推进阶段。

凭据2021年医保目次调整流程，后续另有包罗专家评审阶段(2021年8-9月)、构和阶段(2021年9-10月)、宣布结果阶段(2021年10-11月)。券商认为，今朝看总体进展切合预期，预计年末前有望完成总体调整。